MAKALAH TERAPI GEN

BAB I

PEMBAHASAN

A.    Sejarah Dari Terapi Gen

Pada awal 1970-an, para ilmuwan mengusulkan apa yang mereka sebut "gen operasi" untuk mengobati penyakit warisan yang disebabkan oleh gen yang cacat. Pada tahun 1983, sekelompok ilmuwan dari Baylor College of Medicine di Houston, Texas, mengusulkan bahwa terapi gen suatu hari nanti bisa menjadi pendekatan yang layak untuk mengobati penyakit Lesch-Nyhan, gangguan neurologis langka. Para ilmuwan melakukan percobaan di mana sebuah gen yang memproduksi enzim untuk memperbaiki penyakit itu disuntikkan ke sekelompok sel. Para ilmuwan berteori sel-sel kemudian bisa disuntikkan ke orang dengan penyakit Lesch-Nyhan.

Sebagai ilmu genetika maju sepanjang tahun 1980, terapi gen menjadi suatu pijakan yang didirikan di benak para ilmuwan medis sebagai pendekatan layak untuk pengobatan untuk penyakit tertentu. Namun, janji-janji yang lebih dari apa yang bisa memberikan. Salah satu impetuses utama dalam pertumbuhan terapi gen adalah meningkatnya kemampuan untuk mengidentifikasi kelainan genetik yang menyebabkan penyakit warisan. Bunga tumbuh sebagai penelitian lebih lanjut menunjukkan bahwa cacat genetik tertentu dalam satu atau lebih gen terjadi pada generasi-generasi anggota keluarga tertentu yang menderita penyakit seperti kanker usus, manik-depresi, penyakit Alzheimer , jantung penyakit, diabetes, dan banyak lagi.. Meskipun gen mungkin bukan satu-satunya penyebab penyakit pada semua kasus, mereka dapat membuat individu tertentu lebih rentan untuk mengembangkan penyakit karena pengaruh lingkungan, seperti merokok, polusi , dan stress  Bahkan, banyak ilmuwan percaya bahwa semua penyakit memiliki komponen genetik.

Meskipun gadis muda terus menunjukkan peningkatan kemampuan untuk menghasilkan ADA, perdebatan muncul apakah perbaikan yang dihasilkan dari terapi gen atau dari terapi obat tambahan yang ia terima. Namun demikian, era baru terapi gen mulai ilmuwan karena semakin banyak dicari untuk melakukan uji klinis di daerah ini. Pada tahun yang sama, terapi gen diuji pada pasien yang menderita melanoma (kanker kulit). Tujuannya adalah untuk membantu mereka memproduksi antibodi (zat memerangi penyakit dalam sistem kekebalan tubuh) untuk melawan kanker.

Percobaan ini telah melahirkan semakin banyak upaya untuk memperbaiki mengembangkan terapi gen baru. Sebagai contoh, gen terapi untuk cystic fibrosis, penyakit yang mempengaruhi saluran udara, sedang dikembangkan.Namun, karena komplikasi yang terlibat dalam menembus hambatan alam yang menghambat masuknya virus ke dalam saluran udara, tidak mungkin bahwa vektor saat ini digunakan untuk terapi gen cystic fibrosis merupakan pendekatan yang masuk akal.Modifikasi vektor ini dengan menambahkan senyawa yang secara alami mengikat ke daerah pada selaput terluar dari pintu masuk paru-paru dan keuntungan ke dalam jaringan saat ini sedang diselidiki. Pendekatan lain dikembangkan untuk mengobati otak penderita kanker, di mana gen disisipkan dirancang untuk membuat sel-sel kanker lebih mungkin untuk merespon pengobatan obat. Selain itu, gen terapi bagi pasien yang menderita penyumbatan arteri, yang dapat menyebabkan stroke, yang menyebabkan pertumbuhan pembuluh darah baru di dekat penyumbatan arteri  meningkatkan sirkulasi darah normal juga sedang diselidiki.

Di Amerika Serikat, baik berbasis DNA (in vivo) perlakuan dan berbasis sel (ex vivo) perlakuan sedang diselidiki, terapi gen DNA berbasis menggunakan vektor (seperti virus) untuk memberikan gen dimodifikasi untuk menargetkan sel. Teknik gen Cell berbasis terapi menghapus sel-sel dari pasien, yang diubah secara genetik dan kemudian memperkenalkan mereka ke tubuh pasien.

            Saat ini, gen terapi untuk penyakit berikut dikembangkan: cystic fibrosis (menggunakan vektor adenoviral), infeksi HIV (berbasis sel), melanoma ganas (sel-based), kanker ginjal (cellbased), Gaucher's Disease (vektor retroviral), payudara kanker (vektor retroviral), dan kanker paru-paru (vektor retroviral).

Para medis telah memberikan kontribusi untuk penelitian transgenik yang didukung oleh dana pemerintah.  Pada tahun 1991, pemerintah AS menyediakan $ 58.000.000 untuk penelitian gen terapi, dengan kenaikan sebesar $ 15-40.000.000 dolar per tahun selama empat tahun berikutnya. Dengan sengit persaingan  atas janji manfaat kesehatan utama di samping keuntungan yang besar, perusahaan farmasi besar pindah ke garis depan penelitian transgenik.

Terapi gen adalah teknik eksperimental yang menggunakan gen untuk mengobati atau mencegah penyakit gen. paling umum Bentuk terapi gen melibatkan penyisipan gen normal untuk mengganti sebuah abnormal.  pendekatan lain termasuk

Gen  abnormal untuk yang normal

Perbaikan gen abnormal

Mengubah sejauh mana gen diaktifkan atau menonaktifkan

B.     Perkembangan Terapi Gen

Selama 4 dekade terakhir, terapi gen telah pindah dari preklinik untuk studi klinis untuk berbagai penyakit mulai dari gangguan resesif monogenik seperti hemofilia terhadap penyakit yang lebih kompleks seperti kanker, gangguan jantung, dan human immunodeficiency virus (HIV). Sampai saat ini, lebih dari 1.340 uji klinis terapi gen telah selesai, sedang berlangsung, atau telah disetujui di 28 negara, menggunakan lebih dari 100 gen. Kebanyakan dari mereka uji klinis (66,5%) ditujukan untuk pengobatan kanker., kegagalan, dan peristiwa tragis kini sebagian besar telah digantikan oleh kemajuan stepwise yang diperlukan untuk menyadari manfaat klinis. Kita sekarang lebih memahami kekuatan dan kelemahan dari vektor transfer berbagai gen, ini memfasilitasi pilihan vektor yang tepat untuk penyakit individu. Continuous Continuous kemajuan dalam pemahaman kita tentang biologi tumor telah memungkinkan pengembangan strategi pengobatan elegan, lebih efisien, dan kurang beracunDalam bab pendahuluan, kami meninjau sejarah terapi gen sejak awal 1960-an dan hadir secara detail dua tema berulang utama dalam terapi gen: (1) pengembangan sistem vektor dan pengiriman dan (2) desain strategi untuk melawan atau menyembuhkan penyakit tertentu. Bidang terapi kanker gen mengalami "remaja canggung." Meskipun bidang ini tentu belum mencapai kematangan, masih memegang potensi meringankan penderitaan banyak individu dengan kanker.

C.    Sejarah dan Masa Depan

Sebuah metode atau terapi di mana asam nukleat dipindahkan ke sel-sel somatik, dalam rangka untuk mengobati penyakit tertentu, disebut sebagai terapi gen. Selama mengekspresikan protein atau memperbaiki gen yang cacat adalah dua perlakuan yang mungkin dalam terapi gen.

Sebuah terapi yang digunakan untuk mengobati kelainan genetik pada manusia disebut sebagai terapi gen .Terapi gen memiliki potensi untuk membawa perubahan besar dalam pengobatan berbagai penyakit dan gangguan. Terapi bergantung pada penggantian gen sebagai solusi untuk mengobati gangguan. Gen yang bertanggung jawab untuk penyakit akan dihapus atau diganti dengan 'sehat' atau bekerja gen. Dengan demikian, kebutuhan enzim atau protein tubuh terpenuhi.

Orang pertama yang diobati dengan terapi gen adalah seorang gadis berusia empat tahun (nama tidak diketahui) dari Amerika Serikat. Kurangnya produksi, dari adenosin deaminase (ADA), telah membuatnya sistem kekebalan tubuh lemah. Dengan demikian, ia telah menjadi rentan terhadap berbagai penyakit berat. Gadis itu dirawat pada 14 September 1990, di National Institutes Kesehatan Klinis Center, Bathesda, Maryland. Dr W. Perancis Anderson dan rekan-rekannya di pusat kesehatan, melakukan proses.Sel darah putih yang diambil dari tubuh. Setelah implantasi gen yang menghasilkan ADA, sel-sel ditransfer kembali ke tubuh gadis itu. perbaikan yang cukup dalam sistem kekebalan tubuh gadis tersebut sudah diketahui.

Sementara itu, uji coba terapi gen terus berbagai penyakit. Para pasien dengan kanker kulit, melanoma diperlakukan dengan cara terapi. Upaya dilakukan untuk mengobati fibrosis kistik dengan terapi gen. cystic fibrosis adalah penyakit yang mempengaruhi saluran udara hadir dalam sistem pernapasan.Namun, proses menggunakan terapi gen rumit dalam kasus ini.

D.    Terapi gen

Terapi gen adalah suatu teknik yang digunakan untuk memperbaiki gen-gen mutan (abnormal/cacat) yang bertanggung jawab terhadap terjadinya suatu penyakit.

Pada awalnya, terapi gen diciptakan untuk mengobati penyakit keturunan (genetik) yang terjadi karena mutasi pada satu gen, seperti penyakit fibrosis sistik. Penggunaan terapi gen pada penyakit tersebut dilakukan dengan memasukkan gen  normal yang spesifik ke dalam sel yang memiliki gen mutan.

Terapi gen kemudian berkembang untuk mengobati penyakit yang terjadi karena mutasi di banyak gen, seperti kanker. Selain memasukkan gen normal ke dalam sel mutan, mekanisme terapi gen lain yang dapat digunakan adalah melakukan rekombinasi homolog untuk melenyapkan gen abnormal dengan gen normal, mencegah ekspresi gen abnormal melalui teknik peredaman gen, dan melakukan mutasi balik selektif sehingga gen abnormal dapat berfungsi normal kembali. Ada berbagai metode yang berbeda untuk mengganti atau memperbaiki gen target dalam terapi gen.

Sebuah gen normal dapat dimasukkan ke lokasi yang spesifik dalam genom untuk mengganti gen berfungsi. Pendekatan ini yang paling umum.

Sebuah gen abnormal bisa ditukar gen normal melalui rekombinasi homolog.

Gen abnormal bisa diperbaiki melalui mutasi reverse selektif, yang mengembalikan gen berfungsi normal.

Peraturan (sejauh mana gen diaktifkan atau dimatikan) gen tertentu dapat diubah.'''

Spindle transfer digunakan untuk menggantikan seluruh mitokondria yang membawa DNA mitokondria cacat

Terapi gen merupakan pendekatan baru dalam pengobatan kanker, yang saat ini masih bersifat eksperimental. Sejak mengetahui bahwa kanker merupakan penyakit akibat mutasi gen, para ahli mulai berpikir bahwa terapi gen tentu efektif untuk mengobatinya. Apalagi kanker jauh lebih banyak penderitanya dibandingkan dengan penyakit keturunan akibat kelainan genetis yang selama ini diobati dengan terapi gen.              Saat ini para ilmuwan sedang mencoba beberapa cara kerja terapi gen untuk pengobatan kanker: Menambahkan gen sehat pada sel yang memiliki gen cacat atau tidak lengkap. Contohnya, sel sehat memiliki “gen penekan tumor” seperti p53 yang mencegah terjadinya kanker. Setelah diteliti, ternyata pada kebanyakan sel kanker gen p53 rusak atau bahkan tidak ada. Dengan memasukkan gen p53 yang normal ke dalam sel kanker, diharapkan sel tersebut akan normal dan sehat kembali. Menghentikan aktivitas “gen kanker” (oncogenes). “Gen kanker” merupakan hasil mutasi dari sel normal, yang menyebabkan sel tersebut membelah secara liar menjadi kanker. Ada juga gen yang menyebabkan sel kanker bermetastase (menjalar) ke bagian tubuh lain. Menghentikan aktivitas gen ini atau protein yang dibentuknya, dapat mencegah kanker membesar maupun menyebar. Menambahkan gen tertentu pada sel kanker sehingga lebih peka terhadap kemoterapi maupun radiasi, atau menghalangi kerja gen yang dapat membuat sel kanker kebal terhadap obat-obat kemoterapi. Juga dicoba cara lain, membuat sel sehat lebih kebal terhadap kemoterapi dosis tinggi, sehingga tidak menimbulkan efek samping. Menambahkan gen tertentu sehingga sel-sel tumor/kanker lebih mudah dikenali dan dihancurkan oleh sistem kekebalan tubuh. Atau sebaliknya, menambahkan gen pada sel-sel kekebalan tubuh sehingga lebih mudah mendeteksi dan menghancurkan sel-sel kanker. Menghentikan gen yang berperan dalam pembentukan jaringan pembuluh darah baru (angiogenesis) atau menambahkan gen yang bisa mencegah angiogenesis. Jika suplai darah dan makanannya terhenti, kanker akan berhenti tumbuh, atau bahkan mengecil lalu mati. Memberikan gen yang mengaktifkan protein toksik tertentu pada sel kanker, sehingga sel tersebut melakukan aksi “bunuh diri” (apoptosis). E.     Vektor dalam terapi gen 1.      Virus                        Semua virus mengikat tuan rumah mereka dan memperkenalkan materi genetik mereka ke dalam sel inang sebagai bagian dari siklus replikasi merekaBahan genetik ini berisi dasar 'petunjuk' tentang bagaimana untuk menghasilkan lebih banyak salinan virus ini, pembajakan produksi normal tubuh mesin untuk melayani kebutuhan virus. Sel inang akan melaksanakan petunjuk dan menghasilkan salinan tambahan virus, menyebabkan sel lebih dan lebih menjadi terinfeksi. Beberapa jenis gen virus memasukkan mereka ke genom inang, tetapi tidak benar-benar masuk ke dalam sel. Lain menembus membran sel menyamar sebagai molekul protein dan masuk ke dalam sel. Sesaat setelah memasukkan DNA-nya, virus dari siklus litik cepat menghasilkan lebih banyak virus, meledak dari sel dan menginfeksi sel lebih. Virus  lisogenik DNA mengintegrasikan mereka ke dalam DNA sel inang dan dapat hidup dalam tubuh selama bertahun-tahun sebelum menanggapi pemicu. Virus mereproduksi sebagai sel dilakukan dan tidak menimbulkan kekerasan fisik sampai dipicu. Pemicunya melepaskan DNA dari bahwa dari penderita dan mempekerjakan untuk menciptakan virus baru. HIV adalah infeksi lisogenik. Beberapa ilmuwan percaya bahwa jika mereka menemukan asal memicu, mereka akan mampu menghentikan virus dari yang pernah memproduksi seluruh tubuh.               Yang menjadi persoalan adalah, bagaimana cara memasukkan gen yang dikehendaki ke dalam sel yang dituju. Karena sejauh ini pekerjaan menyelipkan langsung sebuah gen ke dalam sel masih belum mungkin. Harus menggunakan jasa perantara (vektor), yaitu virus. Ya, virus. Virus memiliki kemampuan lebih untuk mengenali sel tertentu, menembus masuk dan mentransfer material genetik ke dalamnya (begitulah cara kerja virus dalam menjangkitkan penyakit ke dalam tubuh seseorang).               Secara garis besar ada dua macam cara yang biasa digunakan untuk memasukkan gen baru ke dalam sel. Pertama  secaraex vivo. Sebagian sel darah atau sumsum tulang penderita diambil untuk dibiakkan di laboratorium. Sel itu diberi virus pembawa gen baru. Virus masuk ke dalam sel dan “menembakkan” gen baru tersebut ke dalam rantai DNA sel yang dituju.Sel tersebut masih dibiakkan beberapa saat lagi di laboratorium. Setelah gen benar-benar menyatu dengan selnya, kemudian sel tersebut dikembalikan ke dalam tubuh penderita dengan cara disuntikkan ke dalam pembuluh darah. Kedua  secara in vivo. Virus pembawa gen disuntikkan ke dalam tubuh penderita. Virus yang telah diprogram tersebut akan mencari dan menyerang sel yang dituju (kanker) dengan cara menembakkan gen baru yang dibawanya ke dalam sel. Peran virus ini kadang digantikan oleh liposom atau plasmid sebagai vektor buatan.               Ada beragam jenis virus yang digunakan untuk ujicoba terapi gen, antara lain retrovirus, adenovirus, virus herpes, cacar, dan lain-lain. Masing-masing memiliki kelebihan dan kekurangan. Sebelum digunakan semuanya direkayasa terlebih dahulu sehingga tidak mampu menjangkitkan penyakit, sekaligus ditingkatkan kemampuannya untuk mengenali dan memasuki sel target, juga mentransfer gen.               Sekalipun memberi harapan besar, bahkan beberapa RS kanker telah berani menjadikannya terapi unggulan, terapi ini juga bisa menimbulkan masalah. Karena virus bisa menyerang lebih dari satu jenis sel, jika disuntikkan ke dalam tubuh bisa saja virus tersebut memasuki sel tubuh yang lain, bukan hanya sel kanker seperti yang diharapkan atau, kalau gen yang ditransfer menempel pada lokasi yang salah dalam rantai DNA, hal ini bisa menimbulkan mutasi yang berbahaya, bahkan kanker jenis baru. Jika gen tersebut “salah sasaran” mengenai sel reproduksi, maka mutasi ini akan diturunkan juga pada keturunan penderita, jika kelak si penderita punya anak.               Ada juga kemungkinan gen yang ditransfer tersebut bereaksi berlebihan di lingkungan barunya (sel kanker) sehingga malah menimbulkan peradangan, atau memicu reaksi pertahanan/perlawanan dari sel kankernya. Bagaimana juga kalau virus yang telah direkayasa itu malah menular kepada orang lain yang sehat?               Para ilmuwan terus mencari cara yang aman dan memberikan hasil paling optimal sesuai dengan kondisi penderita yang berbeda-beda.

              Angiogenesis berarti proses pembentukan pembuluh darah. Proses ini berjalan seiring dengan proses tumbuh kembang manusia. Pada manusia dewasa, proses ini terjadi pada saat penyembuhan luka dan perbaikan jaringan tubuh yang rusak.

Sebetulnya angiogenesis adalah sebuah proses yang sehat. Tetapi pada penderita kanker, proses pembentukan pembuluh darah baru ini akan membuat tumor memiliki jaringan pembuluh darah sendiri yang akan membuatnya tumbuh dengan cepat dan ganas.

Anti-angiogenesis adalah terapi yang bertujuan untuk menghentikan pembentukan pembuluh darah baru. Karena tanpa suplai darah, sel tumor/kanker akan mati. Tanpa memiliki pembuluh darah sendiri, tumor hanya dapat tumbuh maksimal satu milimeter saja.

Malangnya, sel kanker mengeluarkan zat-zat kimia yang memicu pertumbuhan pembuluh darah baru.Contohnya, protein yang disebut vascular endothelial growth factor (VEGF). VEGF akan menempel pada vascular endothelial growth factor receptor (VEGFR), yang kemudian tumbuh dan membentuk pembuluh darah baru. Pembuluh darah baru itu akan membuat sel kanker tumbuh dengan cepat, semakin banyak mengeluarkan VEGF, dan pada gilirannya semakin memicu tumbuhnya jaringan pembuluh darah baru lagi.

Riset anti-angiogenesis yang mulai dikembangkan tahun 1999 tampaknya akan membawa terapi ini pada posisi penting untuk menghentikan pertumbuhan tumor.

Penderita kanker otak, kanker payudara, kanker ginjal, melanoma, dan beberapa jenis kanker lain yang mengikuti ujicoba klinis anti-angiogenesis kebanyakan terhenti pertumbuhan penyakitnya, bahkan sebagian bisa mengecil.

Sejauh ini telah ditemukan sekitar 300 jenis substansi yang bisa menghambat angiogenesis.Ada yang berasal dari tubuh manusia sendiri (interferon alfa/beta/gamma, interleukin-12, retinoid, heparinas, dsb), ada yang berasal dari alam (teh hijau, kedelai, jamur, bawang putih, ginseng, sirip ikan, bisa ular, kulit pohon, dsb), ada juga yang sintetis buatan manusia (bevacizumab, sunitinib, sorafenib, dsb).

Mereka bekerja dengan cara yang berbeda-beda. Ada yang menghambat pembentukan pembuluh darah baru, ada yang menyerang pembuluh darah lama yang memberi suplai darah ke jaringan kanker (sehingga mati kelaparan), ada juga yang langsung menyerang sel kanker sekaligus menghentikan suplai darahnya (beberapa jenis obat kemoterapi jika diberikan dalam dosis rendah ternyata bisa memberikan efek anti-angiogenesis).

F.     Bahaya Dan Manfaat Terapi Gen

1.      Manfaat:  

Terapi gen memegang harapan besar untuk pasien yang menderita hemofilia, kanker, berotot Dystrophies dan AIDS.

2.      Terapi gen untuk hemofilia:

Hemofilia adalah kelainan darah genetik menyebabkan akibat faktor pembekuan darah.Pasien tersebut telah lama diperlakukan dengan menyuntikkan faktor pembekuan yang hilang, tetapi pengobatan ini sangat mahal dan memerlukan suntikan hampir setiap hari. Terapi gen memegang janji besar untuk pasien ini karena substitusi dari gen yang membuat protein yang hilang secara permanen dapat menghapus kebutuhan protein suntikan.

3.      Gen Terapi untuk Kanker:

Para peneliti sedang mempelajari beberapa cara untuk mengobati kanker menggunakan terapi gen. Beberapa pendekatan target sel sehat untuk meningkatkan kemampuan mereka untuk melawan kanker. Pendekatan-pendekatan lain sasaran sel-sel kanker, untuk menghancurkan mereka.

4.      Terapi gen untuk Muscular Dystrophy:

Muscular dystrophy adalah kelainan genetik yang ditandai oleh progresif pemborosan dan kelemahan otot. Menurut penelitian baru oleh para peneliti Thomas Rando dan Carmen Bertoni di Stanford University School of Medicine, terapi gen mungkin suatu hari akan berguna untuk merawat distrofi otot.

Bahaya :

Seorang pasien yang menerima terapi gen mungkin menghadapi masalah jumlah potensial. Salah satu risiko besar adalah potensi untuk infeksi atau reaksi sistem kekebalan. Virus vektor, cara memberikan terapi gen untuk sel, dapat menyebabkan infeksi dan / atau peradangan dari jaringan, dan pengenalan buatan virus ke dalam tubuh dapat memulai proses penyakit lain.

Risiko lain adalah bahwa gen baru mungkin diperkenalkan di posisi yang salah dalam DNA, mungkin menyebabkan mutasi genetik merusak DNA atau bahkan kanker. Selain itu, ketika vektor digunakan untuk memberikan sel-sel DNA ada sedikit kesempatan bahwa DNA ini dapat secara tidak sengaja diperkenalkan ke dalam sel-sel reproduksi pasien. Jika hal ini terjadi, ada kemungkinan bahwa perubahan mungkin akan diteruskan kepada-Nya / keturunannya itu setelah perawatan.

G.    Ujicoba Terapi AIDS dengan Rekayasa Genetika

Penyakit HIV-AIDS hingga kini tetap belum dapat disembuhkan.Terapi kombinasi obat-obatan memang secara medis dapat mengendalikan serangan penyakit AIDS, namun efeknya hanya untuk memperpanjang umur penderita.

Kini sejumlah ilmuwan dari Amerika Serikat melakukan uji coba pengobatan HIV-AIDS menggunakan terapi rekayasa genetika.Hasilnya amat menjanjikan dan diharapkan dapat berfungsi memberantas virus HIV.Jurnal ilmiah Science Transnational Medicine melaporkan para peneliti virologi di City of Hope California, berhasil melakukan terapi dengan sel punca yang kebal terhadap virus HIV.
Data yang diungkapkan dalam konferensi internasional penyakit AIDS yang digelar baru-baru ini di ibukota Austria, Wina tetap amat mencemaskan.Di seluruh dunia tercatat sekitar 34 juta orang pengidap HIV-AIDS. Walaupun dilaporkan menurunnya prevalensi kasus infeksi HIV, namun pada tahun 2009 lalu masih tercatat sekitar 2,7 juta penderita baru. Setiap tahunnya rata-rata dua juta orang meninggal sebagai akibat mengidap HIV-AIDS.

1.      Satu Harapan untuk Perangi HIV/AIDS

Seiring dengan menurunnya kekebalan tubuh, para penderita AIDS lebih mudah diserang penyakit mematikan.Yang paling umum menyerang adalah kanker kelenjar getah bening.Kini sejumlah ilmuwan dari Amerika Serikat melakukan uji coba pengobatan HIV-AIDS menggunakan terapi rekayasa genetika.Hasilnya amat menjanjikan dan diharapkan dapat berfungsi memberantas virus HIV.

                Dalam penelitian di pusat riset City of Hope di California, tim medis di bawah pimpinan pakar virologi John Rossi mula-mula melakukan penelitian untuk mengatasi kanker kelenjar getah bening ini. Metode yang lazim digunakan untuk memberantas sel kankernya adalah dengan Chemoterapy dosis tinggi. Namun metode ini sama seperti obat-obatan anti kanker lainnya, juga menimbulkan dampak samping merugikan. Karena obatnya juga membunuh sel-sel sumsum tulang belakang yang amat penting bagi kehidupan.

2.      Membangun Kekebalan terhadap HIV

Rusaknya sumsum tulang belakang berarti juga runtuhnya seluruh sistem pembangun sel darah.Karena itulah para dokter biasanya mengambil jaringan sel punca pembentuk sel darah sebelum pasien mendapat pengobatan chemoterapy.Sel punca ini diharapkan dapat membangun jaringan sumsum tulang belakang baru dan sistem pembentukan darah setelah pasiennya mendapat pengobatan chemoterapy.

                Agar target dari pengobatannya tercapai, John Rossi dan tim risetnya melangkah lebih jauh lagi. Mereka hendak membuktikan bahwa dengan teknik rekayasa genetika, sistem pembentuk sel darah dan sumsum tulang belakang yang baru dicangkokan ke tubuh pasien, juga kebal terhadap virus HIV-AIDS.Atau juga tidak memberikan peluang atau kemungkinan bagi virus HIV untuk menginfeksi dan kemudian menghancurkan sel tubuh manusia tersebut.

John Rossi menggambarkan metodenya, “Kami menyisipkan informasi genetika tambahan pada sel punca darah.Sel punca yang direkayasa secara genetika itu diharapkan berpindah ke sumsum tulang belakang, dan secara bertahap membentuk berbagai sel pertahanan tubuh.Semua sel ini juga mengandung informasi genetika tambahan tsb. Dari uji coba di laboratorium dan pada binatang percobaan, kami mengetahui bahwa sel yang direkayasa secara genetika ini, memiliki resistensi tinggi terhadap infeksi HIV“

3.      Menghancurkan  Virus

Sebagai sarana transportasinya, Rossi menggunakan virus Lenti yang tidak berbahaya.Virus ini mengangkut kode genetika yang telah direkayasa ke dalam sel dan mendorong agar kode genetika baru itu menjadi bagian dari kode DNA sel. Yang disisipkan adalah kode genetika yang memproduksi potongan RNA fungsional.Potongan RNA ini terus menerus melakukan patroli dalam sel tubuh untuk mencari RNA pembawa pesan dari virus HIV.
Jika menemukan target yang dicari, RNA patroli itu langsung melekat pada unsur pembawa pesan virus HIV. Dengan itu, potongan RNA maupun keseluruhan virusnya ibaratnya sudah diberi tanda agar langsung dikirim ke bagian pemusnah sel. Artinya, virus HIV-nya langsung dihancurkan sebelum melakukan serangan terhadap sel yang sehat.

4.      Terapi Tanpa Efek Samping

Sebuah kode genetika tambahan yang direkayasa oleh para peneliti, juga berfungsi untuk menjaga jangan sampai virus HIV-AIDS dapat menembus masuk ke dalam sel tubuh manusia.Dua tahun setelah para peneliti melakukan terapi genetika ini, jejak kode genetika tambahan yang disisipkan masih terlacak dalam sel pasien.Diperkirakan sel-sel yang mengandung kode genetika yang telah direkayasa juga mampu bertahan hidup dan memperbanyak diri di dalam tubuh pasien.

Laporan positif lainnya, baik setelah melakukan terapi genetika maupun beberapa bulan sesudahnya, tidak muncul reaksi atau dampak samping yang merugikan. Walaupun begitu, terapi genetika itu dilaporkan tidak memicu efek yang menguntungkan dalam memblokir proses perkembangan infeksi HIV. Akan tetapi para peneliti dari California itu juga menyatakan, tidak memperhitungkan keuntungan terapi itu bagi proses blokade infeksi HIV. Karena para peneliti hanya merekayasa sebagian kecil dari sel punca pembentuk sel darah tersebut.

5.      Tidak Tertumpu pada Satu Cara Pengobatan

John Rossi menegaskan, proses perawatan penyakit AIDS tidak bolah hanya digantungkan pada terapi rekayasa genetika saja.Hal itu supaya tidak menimbulkan ancaman bahaya yang tidak perlu pada pasien.Metode yang digunakan adalah gabungan dari berbagai teknik kedokteran yang dewasa ini lazim digunakan memerangi HIV-AIDS, kata Rossi menambahkan.

              Paling tidak dengan uji coba pertama pengobatan HIV-AIDS menggunakan rekayasa genetika, para peneliti dari pusat riset City of Hope di California itu hendak menunjukkan, bahwa sel punca pembentuk darah yang mengalami rekayasa, dalam jangka panjang tetap imun terhadap serangan virus HIV-AIDS. Namun belum diketahui, apakah sel yang mengalami rekayasa genetika itu juga dapat berfungsi serupa pada pasien yang tidak mendapat chemoterapy.Karena dengan chemoterapy dosis tinggi, fungsi pembentukan sel darah dan sumsum tulang belakang ibaratnya dinon-aktifkan.

6.      Masih Perlu Dikembangkan

Para peneliti mengingatkan, metode pengobatan dengan rekayasa genetika sejauh ini belum merupakan pengganti dari metode pengobatan konvensional HIV-AIDS, berupa pemberian cocktail obat-obatan.Tentu saja berbagai riset dan inovasi dalam upaya memerangi atau jika bisa, menyembuhkan penyakit AIDS, tetap harus dihargai.Sebab data dari organisasi kesehatan dunia WHO dan UNAIDS yang amat memprihatinkan, sudah membunyikan tanda bahaya bagi semua umat manusia.

Selain itu, dampak dari krisis global juga semakin terasa terutama di benua Afrika kawasan selatan Sahara. Jika krisis berlanjut, perang melawan HIV-AIDS diperkirakan akan mengendor, karena warga lebih terfokus pada upaya mempertahankan kehidupan sehari-hari. Selain itu berita mencemaskan dari kawasan Eropa Timur, dimana prevalensi pengidap HIV-AIDS terus meningkat, terutama di kalangan pecandu narkoba pengguna jarum suntik, harus segera diantisipasi.

                Virus HIV-AIDS memang akan tetap menjadi ancaman serius bagi kesehatan umat manusia di dekade mendatang, terutama di kawasan di mana ekonominya ringkih.

               Tabel pada gambar berikut ini menggambarkan bahwa permasalahan kesehatan serius dapat disebabkan oleh defisiensi serius dari micronutrients tertentu (karena kelebihan atau kekurangan zat gizi / micronutrients yang sifatnya individual), menyebabkan kerusakan DNA

Pasangan basa tertentu di DNA dapat memiliki fungsi vital seperti menghasilkan insulin. Bagaimana cara memanfaatkannya lewat rekayasa genetika?

Peneliti Harvard berhasil mengidentifikasi hampir 300 jenis protein yang membantu HIV mengandakan diri.Penemuan ini bisa dijadikan harapan lahirnya terapi baru untuk menghentikan virus penyebab AIDS ini.

Dengan menggunakan teknik interferensi RNA untuk menyaring ribuan gen, peneliti mengidentifikasi 273 protein manusia, seperti dilansir Science Express, 10 Januari lalu. Protein-protein ini bisa menjadi jalan bagi penderita infeksi HIV jika virus resisten dengan obat-obatan antiviral (ARV).

Obat-obatan ARV saat ini merupakan cara paling ampuh menjaga pasien tetap hidup. Sayangnya terapi ini memiliki masalah klasik yakni ancaman resistensi virus.Penemuan protein yang merupakan pendukung utama kelangsungan hidup HIV bisa jadi pendekatan baru terapi. Menurut Stephen Elledge, profesor ahli genetik dari Harvard Medical School, virus tidak bisa bermutasi dan mengalahkan obat yang berinteraksi dengan protein-protein ini.

Daftar protein yang ditemukan bisa dijadikan sumber penelitian ke depan dan bisa disebut sebagai “A Hypothesis Generation Machine”. Ilmuwan dari seluruh penjuru dunia bisa melihat dalam daftar dan memprediksikan mengapa HIV memerlukan protein tertentu kemudian menyusun hipotesisnya.Stephen memberi catatan, sel-sel imun yang menjadi target HIV mengandung ke-273 jenis protein dalam konsentrasi tinggi.

H.    Terapi Gen Berpotensi Efektif Mengobati Penyakit Kronis

Di awal tahun ini, sebuah percobaan perawatan terapi gen untuk penyakit kronis berhasil dilakukan. Percobaan yang diujikan pada tikus itu berhasil membuat tubuh tikus bebas dari gejala penyakit selama tiga bulan.

Tikus-tikus percobaan tersebut disuntik dengan suatu gen yang merangsang tubuhnya melepaskan endorfin, yaitu zat penawar rasa sakit alami yang dikeluarkan tubuh suatu makhluk hidup. Gen yang dimanipulasi itu ‘disisipkan’ ke dalam sel saraf di sekitar sumsum tulang belakang.

Percobaan itu meniru efek dari obat penawar rasa sakit, tetapi dengan lingkup yang lebih khusus. Targetnya adalah sel-sel saraf di sepanjang sumsum tulang belakang, bukan di otak ataupun di daerah lain yang termasuk sistem saraf pusat.

Para peneliti berharap bahwa terapi semacam ini kelak berpotensi besar untuk digunakan dalam penyembuhan penyakit kronis sebagai upaya menyingkirkan efek obat ber-opium yang selama ini biasa dikonsumsi si pasien.

“Pasien kronis seringkali tak merasa puas dan nyaman dengan perawatan dengan obat-obatan selama ini yang cenderung diiringi efek samping tak tertahankan, seperti mengantuk berlebihan, gangguan mental, dan juga halusinasi,” kata Andreas Beutler, seorang asisten profesor kedokteran, hematologi, dan onkologi medis di Mount Sinai School of Medicine, New York.

“Terapi gen yang baru-baru ini diujikan akan mungkin menghindarkan efek samping yang tak dikehendaki seperti jika menggunakan zat penghilang rasa sakit semacam morfin, misalnya,” Beutler menjelaskan.

Untuk eksperimen ini, para peneliti ‘membungkus’ gen endorfin prepro-b dalam suatu virus jinak dan menyuntikkannya ke dalam sumsum tulang belakang tikus.

Tikus percobaan yang mengidap sakit saraf neuropatik, setelah disuntik menunjukkan hasil positif. Si tikus yang sakit terbebas dari gejala kronis selama lebih dari tiga bulan.

Terapi semacam ini memang masih dalam wacana uji coba. Namun, telah menunjukkan sebuah bukti bahwa cara ini akan aman dan efektif juga bila diterapkan pada manusia. Terapi ini dapat langsung membantu pasien yang tak mampu bertoleransi dengan efek samping obat-obat penawar sakit yang ada selama ini. “Atau mereka yang tak puas dengan khasiat obat-obatan itu”, tambah Beutler lagi. Bahkan, diperkirakan pasien kanker akut akan merasa sangat terbantu dengan kinerja terapi gen tersebut.

I.       Dalam budaya populer Terkait Terapi Gen

Dalam serial TV Dark Angel terapi gen disebutkan sebagai salah satu praktek dilakukan pada transgenik dan ibu pengganti mereka di manticore, dan dalam episode Prodigy, Dr Tanaka menggunakan bentuk terobosan baru terapi gen untuk mengubah Jude, sebuah prematur, vegetatif bayi celah / pecandu kokain, menjadi anak jenius.

Terapi gen adalah unsur plot penting dalam video game Metal Gear Solid , di mana telah digunakan untuk meningkatkan kemampuan pertempuran tentara musuh.

Terapi gen memainkan peran utama dalam serial sci-fi Stargate Atlantis , sebagai jenis tertentu dari teknologi asing hanya dapat digunakan jika seseorang memiliki gen tertentu yang dapat diberikan kepada anggota tim melalui terapi gen.

Terapi gen juga memainkan peran utama dalam plot James Bond film Die Another Day .

Terapi gen memainkan peran berulang di masa-sekarang sci-fi program televisi ReGenesis , di mana ia digunakan untuk menyembuhkan berbagai penyakit, meningkatkan kinerja atletik dan menghasilkan keuntungan besar untuk perusahaan bio-tech. (Misalnya terapi gen meningkatkan kinerja terdeteksi digunakan oleh salah satu karakter pada dirinya sendiri, tetapi untuk menghindari pelanggaran hak cipta, ini terapi gen telah dimodifikasi dari aslinya diuji-to-be-berbahaya, yang menghasilkan kerusakan kardiovaskular fatal)

Terapi gen merupakan dasar untuk alur cerita film I Am Legend

Terapi gen merupakan kunci plot penting dalam permainan Bioshock mana isi permainan merujuk pada plasmid dan [gen] splicers.

Buku Next oleh Michael Crichton membongkar cerita di mana percobaan fiktif perusahaan bioteknologi dengan terapi gen.

Dalam acara televisi Alias , sebuah terobosan dalam terapi gen molekuler ditemukan, dimana tubuh pasien adalah untuk mengubah wajah identik menyerupai orang lain. Creative Sydney Bristows 'sahabat terbaik adalah diam-diam dibunuh dan dia "ganda" kembali tempatnya.

Dalam videogame Perdana Metroid , Space Pirates menggunakan terapi gen untuk membuat Elite Pirates.

BAB II

PENUTUP

A.KESIMPULAN

Terapi gen adalah suatu teknik yang digunakan untuk memperbaiki gen-gen mutan (abnormal/cacat) yang bertanggung jawab terhadap terjadinya suatu penyakit.

Pada awalnya, terapi gen diciptakan untuk mengobati penyakit keturunan (genetik) yang terjadi karena mutasi pada satu gen, seperti penyakit fibrosis sistik. Penggunaan terapi gen pada penyakit tersebut dilakukan dengan memasukkan gen normal yang spesifik ke dalam sel yang memiliki gen mutan.

Terapi gen kemudian berkembang untuk mengobati penyakit yang terjadi karena mutasi di banyak gen, seperti kanker. Selain memasukkan gen normal ke dalam sel mutan, mekanisme terapi gen lain yang dapat digunakan adalah melakukan rekombinasi homolog untuk melenyapkan gen abnormal dengan gen normal, mencegah ekspresi gen abnormal melalui teknik peredaman gen, dan melakukan mutasi balik selektif sehingga gen abnormal dapat berfungsi normal kembali.

B.SARAN

Suatu kemajuan teknologi dapat dimanfaatkan untuk perkembanganzaman.Namun, sebaiknya kemajuan teknologi juga harus memperhatikan danmempertimbangkan keseimbangan ekologi lingkungan.

sumber: Makalah Kelompok Mahasiswa UIN Alauddin Makassar